EMAがNaMusclaの小児適応拡大を承認――希少筋疾患の治療選択肢が広がる | KusuriJapan

要点 EMAが、Lupin社のメキシレチン製剤NaMusclaについて、非ジストロフィー性ミオトニー（NDM）を有する小児患者への適応拡大を承認した これまで成人に限定されていた適応が小児にも拡張され、希少筋疾患における年齢を問わない治療の枠組みが整いつつある 日本ではNaMusclaとして未承認であり、国内でのメキシレチンの使用状況や代替薬との位置づけを確認する必要がある 非ジストロフィー性ミオトニーとは何か、既存治療の限界 非ジストロフィー性ミオトニー（NDM）は、骨格筋のイオンチャネル遺伝子変異に起因する希少疾患群である。筋強直（ミオトニア）と呼ばれる筋弛緩障害が主症状であり、日常動作や生活の質に大きく影響する。代表的な病型としては、先天性ミオトニー（Thomsen型・Becker型）やナトリウムチャネル病（先天性パラミオトニアなど）が含まれる。 患者数が少ない希少疾患であるため、小児を対象とした大規模な臨床試験は限られており、これまで多くの国で小児への薬物療法は成人データの外挿や適応外使用に依存してきた。このような背景から、小児に対する正式な適応承認の意義は大きいとされる。 EMAがNaMusclaの小児適応拡大を承認 EMAは、Lupin社が申請したNaMuscla（一般名：メキシレチン）の適応拡大を承認した。今回の承認により、NDMを有する小児患者に対しても同剤の使用が