FDAがテプリズマブをステージ3の1型糖尿病小児に迅速承認――β細胞保護の新たな選択肢 | KusuriJapan

要点 FDAが2026年6月12日、テプリズマブ（米国名Tzield）をステージ3の1型糖尿病と最近診断された8〜17歳の小児に対し迅速承認した 第3相PROTECT試験でCペプチド値の低下抑制が示され、内因性インスリン分泌能の保護効果が確認された 日本では本剤は未承認であり、国内での使用には代替手段の検討が必要となる 1型糖尿病のステージ分類と既存治療の限界 1型糖尿病は自己免疫性のβ細胞破壊によって発症し、ステージ1（自己抗体陽性・血糖正常）、ステージ2（血糖異常あり・無症状）、ステージ3（臨床的発症）の3段階に分類される。ステージ3に至ると内因性インスリン分泌能は著しく低下しており、従来の治療はインスリン補充が中心であった。β細胞の自己免疫反応そのものに介入する疾患修飾療法は、長らく臨床的な空白領域とされてきた。 テプリズマブは抗CD3モノクローナル抗体であり、T細胞を介した自己免疫反応を抑制することでβ細胞の破壊進行を遅らせる機序を持つ。FDAはすでに2022年、成人および1歳以上の小児のステージ2患者においてステージ3への進行を遅らせる適応でTzieldを承認していた。今回の迅速承認はその適応をステージ3の小児へと拡大するものである。 PROTECT試験が示したCペプチド保護効果 今回の承認根拠となった第3相PROTECT試験では、ステージ3の1型糖尿病と診断されてから6