FDA迅速承認制度に「薬理学的信頼性の欠如」との懸念——代替エンドポイントの妥当性が問われる | KusuriJapan

要点 FDAの迅速承認（Accelerated Approval）制度を巡り、代替エンドポイントの薬理学的妥当性に疑問を呈する議論が専門誌で提起された 臨床的有用性を予測できない代替指標に基づく承認が積み重なることで、制度全体の信頼性が損なわれる可能性があると指摘されている 日本でも同様の条件付き早期承認制度が運用されており、エンドポイント選択の科学的根拠をどう担保するかは共通の課題となる 迅速承認制度とは何か、なぜ今問われているのか FDAの迅速承認制度は、1992年に導入された規制上の仕組みである。生存期間や症状改善といった「真のエンドポイント（clinical endpoint）」の代わりに、腫瘍縮小率や特定のバイオマーカー変化など「代替エンドポイント（surrogate endpoint）」を根拠として、未充足の医療ニーズが高い疾患領域で早期承認を可能にする。承認後は、真のエンドポイントで臨床的有用性を確認する「確認試験（confirmatory trial）」の実施が義務付けられる。 The Pharma Letterが報じた論考によれば、この制度の運用において「薬理学的信頼性の欠如（pharmacology credibility gap）」とも呼ぶべき問題が生じているとされる。代替エンドポイントが真の臨床転帰を予測できるという生物学的根拠が十分に検証されないまま承認が