PMDAがバイオ後続品審査を明確化――有効性比較試験を省略できる条件を提示 | KusuriJapan

要点 PMDAは2026年5月18日付のアーリーコンシダレーションで、バイオ後続品の承認審査において有効性比較試験を省略できる条件を明示した 品質比較試験と薬物動態（PK）比較試験の結果、および製品特性の理解に基づき品質特性の差異が有効性・安全性・免疫原性に影響しないことを示せることが条件とされる 厚労省の事務連絡（2026年5月12日付）とあわせ、開発戦略の立案に際して対面助言の活用が推奨されており、国内バイオ後続品開発の実務に直接影響する 有効性比較試験の省略が論点となってきた背景 バイオ後続品（バイオシミラー）の承認審査では、先行バイオ医薬品との同等性／同質性を多段階のエビデンスで積み上げる「トータルエビデンスアプローチ」が国際的な標準とされてきました。品質比較試験・PK比較試験・有効性比較試験（臨床試験）の3層構造が基本ですが、有効性比較試験は開発コストと期間の大部分を占めます。このため、品質・PK比較試験だけで同等性を十分に保証できるケースに限り試験を省略できるかどうかが、開発企業と規制当局の間で長らく論点となっていました。 EMAやFDAはすでに、科学的根拠が十分であれば有効性比較試験を省略できる旨をガイダンスで示しています。日本でも同様の整理が求められていた状況です。 PMDAが示した省略の条件 PMDAは2026年5月18日付のアーリーコンシダレーションで、以下の条