Prime Medicine、初の候補薬でFDAに「新規」承認経路を申請へ | KusuriJapan

要点 Prime Medicineが初の遺伝子編集候補薬に関し、FDAへ「新規」承認経路の検討を求める意向を示した 同社が用いる「プライム編集（prime editing）」技術は、従来のCRISPR-Cas9とは異なる精密な塩基書き換えを特徴とする 日本では同技術を用いた製品は未承認であり、国内臨床応用の見通しは現時点で不明確である プライム編集とは何か、なぜ注目されるのか プライム編集は、ゲノムの標的部位に対して一本鎖の切断と逆転写酵素を組み合わせ、塩基の置換・挿入・欠失を精密に行う遺伝子編集技術である。二本鎖切断を伴う従来のCRISPR-Cas9と比較して、オフターゲット変異のリスクを低減できる可能性があると研究者らは報告している。Prime Medicineはこの技術をプラットフォームとして複数の希少疾患向け治療薬を開発中であり、今回の報道はその第一候補薬に関するものとされる。 FDAへの「新規承認経路」申請の背景 遺伝子編集治療は、既存の遺伝子治療（ウイルスベクターによる遺伝子補充）とも、低分子薬・抗体薬とも異なる作用機序を持つ。このため、従来の承認審査フレームワークをそのまま適用することが難しい側面があると業界では指摘されてきた。Prime Medicineは、FDAに対して候補薬の特性に見合った評価基準・審査経路を新たに設けるよう求める方針であると、Precision