ナノ粒子を用いた肺への遺伝子治療：嚢胞性線維症・肺がんへの応用 | KusuriJapan

肺疾患への遺伝子治療の課題肺は外界と接する臓器であり、遺伝子治療薬の送達には特有の障壁があります。また、肺上皮細胞への効率的な遺伝子導入は技術的に困難でした。新規ナノ粒子システム研究者らは、肺上皮細胞に特異的に取り込まれるよう設計されたナノ粒子を開発しました。このシステムは、遺伝子編集ツール（CRISPR-Cas9など）やmRNAを効率的に肺細胞へ送達することができます。臨床応用への期待嚢胞性線維症ではCFTR遺伝子の修復、肺がんでは治療遺伝子の導入など、多様な疾患への応用が期待されています。動物実験で有望な結果が得られており、臨床試験への移行が待たれます。