高額薬剤の増加と医療経済への影響：1000万円超の治療薬の現状 | KusuriJapan

遺伝子治療薬やCAR-T細胞療法などの登場により、薬価が1000万円を超える超高額薬剤が増加しています。な効果の一方で、持続可能な医療保険制度への財政的圧力が課題となっています。

高額化の背景モダリティの多様化（核酸医薬、再生医療等製品）、希少疾患対象の医薬品開発、開発コストの高騰などが薬価上昇の要因です。一度の投与で根治が期待できる治療法（One-shot therapy）は、生涯コストと比較して費用対効果が認められる場合もあります。費用対効果評価（HTA）日本では、中央社会保険医療協議会（中医協）において、費用対効果評価に基づく価格調整メカニズムが導入されています。QALY（質調整生存年）などの指標を用いて、薬剤の価値を適正に評価する取り組みが進められています。患者アクセスと高額療養費制度患者の自己負担を軽減するために高額療養費制度が存在しますが、保険財政への影響は甚大です。最適使用ガイドラインの策定や、成功報酬型支払い制度の導入など、アクセス確保と財政の両立に向けた議論が続いています。