スピンラザ（ヌシネセン）

ヌシネセン（製品名：スピンラザ）は、脊髄性筋萎縮症（SMA）に対するアンチセンスオリゴヌクレオチド薬です。その作用機序はSMN2遺伝子から産生されるSMNタンパクの量を増やし、機能的なSMNタンパクを補うことにあります。ヌシネセンは脊髄くも膜下腔に投与され、特にSMAの1型、2型、および一部の3型患者における病態改善が期待されます。ヌシネセンは、承認された初の治療薬として、患者の生存率改善及び運動機能の向上を目指します。静注投与ではなく、厳密に管理された環境での投与が一般的です。