システアミン（メルカプタミン）

メルカプタミン（商品名：シスタミン）は、リソソーム蓄積障害であるシスチン症の治療に用いられる薬剤です。シスチン症は、リソソームにおけるシスチンの異常な蓄積によって引き起こされ、腎臓の損傷や成長障害を引き起こすことが知られています。メルカプタミンは、シスチンをシステインとミクロン化されないシスチンに分解し、これによってリソソームからのシスチンの排泄を促進します。代謝産物として生成されるシステインが、細胞膜を通じて輸送され、細胞外に排出されることで、シスチンの蓄積を防止します。本薬は、主に腎機能の維持と症状の進行抑制を目的として、臨床現場で用いられています。錠剤やカプセルとして経口投与されます。適切な用量調整と定期的なモニタリングが一般的であり、患者の個々の状態に応じた投与が重要です。