ビンダケル（タファミジス）

タファミジス（商品名：ビンダケル）は、主に末梢神経症状を伴う遺伝性トランスサイレチン型アミロイドーシスの治療に用いられる。薬理作用として、トランスサイレチン（TTR）の四量体構造を安定化させ、誤折り畳みによるアミロイド線維形成を抑制する。TTR四量体の安定化により、アミロイド沈着の抑制につながる。臨床的には混合型または家族性の心臓アミロイドーシスにも適用され、病勢の進行を抑えることが期待される。タファミジスは、予防的保護を優先する新たな治療法として、早期に適用されることが重要視される。