EMAがNaMusclaの小児適応拡大を承認――希少筋疾患の治療選択肢が広がる

要点

• EMAが、Lupin社のメキシレチン製剤NaMusclaについて、非ジストロフィー性ミオトニー（NDM）を有する小児患者への適応拡大を承認した
• これまで成人に限定されていた適応が小児にも拡張され、希少筋疾患における年齢を問わない治療の枠組みが整いつつある
• 日本ではNaMusclaとして未承認であり、国内でのメキシレチンの使用状況や代替薬との位置づけを確認する必要がある

非ジストロフィー性ミオトニーとは何か、既存治療の限界

非ジストロフィー性ミオトニー（NDM）は、骨格筋のイオンチャネル遺伝子変異に起因する希少疾患群である。筋強直（ミオトニア）と呼ばれる筋弛緩障害が主症状であり、日常動作や生活の質に大きく影響する。代表的な病型としては、先天性ミオトニー（Thomsen型・Becker型）やナトリウムチャネル病（先天性パラミオトニアなど）が含まれる。

患者数が少ない希少疾患であるため、小児を対象とした大規模な臨床試験は限られており、これまで多くの国で小児への薬物療法は成人データの外挿や適応外使用に依存してきた。このような背景から、小児に対する正式な適応承認の意義は大きいとされる。

EMAがNaMusclaの小児適応拡大を承認

EMAは、Lupin社が申請したNaMuscla（一般名：メキシレチン）の適応拡大を承認した。今回の承認により、NDMを有する小児患者に対しても同剤の使用が正式に認められることとなった。NaMusclaは電位依存性ナトリウムチャネルを遮断することで筋強直を抑制する機序を持ち、成人NDMに対してはすでにEMAの承認を得ていた。

Lupin社はインドに本拠を置く製薬企業であり、希少疾患領域への参入を進めている。今回の小児適応拡大は、欧州における希少疾患の小児医薬品開発を促進する規制枠組みのもとで審査が行われたと報告されている。

日本での承認状況と国内の類似薬

NaMuscla（メキシレチン、NDM適応）は日本未承認である。ただし、メキシレチン塩酸塩自体は日本国内でも別の適応（不整脈、糖尿病性神経障害に伴う疼痛・しびれ）で承認・販売されており、複数の後発品が流通している。

NDMに対するメキシレチンの国内使用は、現時点では適応外使用の位置づけとなる。NDMの診断・治療に携わる神経内科・小児神経科の専門医との連携が、適切な薬物療法の選択において重要となる。

以下に、メキシレチンの国内外の承認状況を整理する。

地域 製品名 適応症 小児適応 EU（EMA承認） NaMuscla 非ジストロフィー性ミオトニー（NDM） 今回の承認で拡大 日本（PMDA承認） メキシレチン塩酸塩（各社） 不整脈・糖尿病性神経障害疼痛 NDMへの適応なし

臨床上の留意点

メキシレチンはNaチャネル遮断薬であり、抗不整脈薬（クラスIb）としての作用を併せ持つ。NDMへの使用にあたっては、以下の点に注意が必要とされる。

• 心電図モニタリング：QRS延長・PR延長・不整脈の出現に注意する
• 消化器症状：悪心・嘔吐・食欲不振が比較的高頻度に報告されている
• CYP1A2による代謝：フルボキサミンなどCYP1A2阻害薬との併用で血中濃度が上昇する可能性がある
• 小児では体重あたりの用量設定や血中濃度モニタリングが成人以上に重要となる

小児患者への投与にあたっては、専門医による慎重な用量調整と定期的なモニタリングが求められる。

希少疾患の小児医薬品開発という文脈で捉える

今回のEMAによる承認は、NDMという希少疾患に対する小児医薬品開発の一例として注目される。欧州では小児医薬品規則（Paediatric Regulation）のもと、希少疾患を含む多くの疾患領域で小児への適応開発が義務づけられており、今回の承認もその枠組みに沿ったものと考えられる。

日本においても、希少疾患の小児患者に対する治療選択肢の拡充は継続的な課題である。欧州での承認動向は、国内の開発・承認申請の議論に影響を与える可能性があり、今後のPMDAの動向が注目される。

【ご注意】 NaMusclaは日本未承認薬です。国内でのメキシレチンはNDMへの適応を有しておらず、使用は適応外となります。個人輸入の可否や具体的な手続きについては本記事では扱いません。詳細は医師・薬剤師にご相談ください。

免責事項

本記事は 海外医療情報の翻訳・要約による情報提供を目的 としており、 日本国内における医薬品の承認・効能効果を保証するものではありません。 医師の診断・処方に代わるものでもありません。

個別の症状に対する判断は必ず医療従事者にご相談ください。 個人輸入を検討される場合は、自己責任の原則および厚生労働省 個人輸入ガイドラインをご確認ください。

出典: EMA (GNews) —https://news.google.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?oc=5

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