FDAがCelcuity社の乳がん治療薬を承認――PI3K阻害薬gedatolisibが新たな選択肢に
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FDAがCelcuity社のPI3K阻害薬gedatolisibをHR陽性HER2陰性の進行乳がんに承認。日本では未承認。
要点
- FDAがCelcuity社のgedatolisibをホルモン受容体（HR）陽性・HER2陰性の進行・転移性乳がんに承認した
- 既存のPI3K阻害薬とは異なるパンクラスPI3K阻害プロファイルを持ち、CDK4/6阻害薬との併用レジメンとして開発された
- 日本では未承認であり、国内での使用には現時点で法的根拠がない
HR陽性乳がんにおける治療抵抗性が課題だった
HR陽性・HER2陰性の進行乳がんは、CDK4/6阻害薬とアロマターゼ阻害薬の併用が標準治療として確立している。しかし、治療経過中にPIK3CA変異やPTEN欠失を介したPI3K/AKT/mTOR経路の活性化が生じ、内分泌療法への抵抗性が問題となる。この経路を標的とするPI3K阻害薬は既にアルペリシブ（alpelisib）が承認されているが、高血糖などの代謝系有害事象が臨床上の制約となっていた。
FDAがgedatolisibを承認――パンクラスPI3K阻害という特徴
FDAは2025年、Celcuity社が開発したgedatolisibについて、HR陽性・HER2陰性の進行・転移性乳がんを対象に承認した。gedatolisibはPI3Kのα・β・γ・δの全サブタイプを阻害するパンクラスPI3K阻害薬であり、PIK3CA変異の有無を問わず活性を示す点が特徴とされる。承認はCDK4/6阻害薬との併用レジメンを前提としており、内分泌療法との組み合わせで評価された臨床試験データに基づいている。
承認の根拠となった第III相試験では、gedatolisib群においてプラセボ群と比較して無増悪生存期間（PFS）の延長が示されたと報告されている。詳細な試験結果の数値については、FDAの承認文書および添付文書を参照されたい。
有害事象とモニタリングの要点
PI3K阻害薬クラスに共通する有害事象として、以下の項目に注意が必要とされる。
- 高血糖（血糖値の定期的なモニタリングが推奨される）
- 皮膚障害（発疹・口内炎）
- 下痢・悪心などの消化器症状
- 肝機能障害（トランスアミナーゼ上昇）
- 肺臓炎
gedatolisibのパンクラス阻害プロファイルが既承認薬と比較して有害事象プロファイルにどのような差異をもたらすかは、実臨床データの蓄積が待たれる段階にある。
日本での承認状況と国内の代替薬
gedatolisibは現時点で日本未承認であり、PMDAによる審査は公表されていない。国内でHR陽性・HER2陰性乳がんのPI3K経路を標的とする治療薬としては、PIK3CA変異陽性例を対象としたアルペリシブ（日本名：ピクレイ）が承認されている。また、AKT阻害薬カピバセルチブ（capivasertib）についても海外での承認状況が注目されており、国内開発の動向が引き続き注目される。
gedatolisibの日本での使用については、詳細は医師・薬剤師にご相談ください。
今後の見通し
Celcuity社は今回の承認を受け、米国での市販準備を進めているとされる。PIK3CA変異の有無を問わない適応範囲の広さと、CDK4/6阻害薬との併用という位置づけは、今後の乳がん治療アルゴリズムに影響を与える可能性がある。日本での承認申請の有無や時期については、現時点で公式な情報は確認されていない。
【注意事項】 gedatolisibは日本未承認薬です。本記事は医療従事者向けの情報提供を目的としており、特定の治療法を推奨するものではありません。個人輸入の可否・手続きについては本記事では扱いません。詳細は医師・薬剤師にご相談ください。
免責事項
本記事は 海外医療情報の翻訳・要約による情報提供を目的 としており、 日本国内における医薬品の承認・効能効果を保証するものではありません。 医師の診断・処方に代わるものでもありません。
個別の症状に対する判断は必ず医療従事者にご相談ください。 個人輸入を検討される場合は、自己責任の原則および厚生労働省 個人輸入ガイドラインをご確認ください。
この記事は新義豊株式会社の薬事情報パイプラインにより自動生成され、 薬機法上の表示・手続条件に配慮の三層 lint を通過した上で公開されています。
参照元
本記事は医療従事者向けの情報提供を目的としており、診断・処方・治療判断を代替するものではありません。承認状況、添付文書、輸入条件は公式資料と案件条件をご確認ください。