ファブラザイム（アガルシダーゼベータ）

アガルシダーゼベータ（Fabrazyme）は、ファブリー病の酵素補充療法として使用される再組換えヒトα-ガラクトシダーゼA酵素です。ファブリー病は、グロボトリアオシルセラミド（GL-3）のライソソーム内蓄積を特徴とする第4染色体優性代謝系疾患であり、アガルシダーゼベータはGL-3の分解を促進し、その蓄積を抑制します。これにより主に腎臓、心臓、末梢神経系への障害が減少し、疾患の進行を遅らせる効果が期待されます。治療は通常、2週間に一度の間隔で静脈内投与されます。この製剤は患者の生活の質を改善し、臓器へのダメージを軽減することを目的としています。Fabrazymeは酵素補充療法の一つとして位置づけられ、遺伝性疾患の長期管理において重要な役割を果たします。