サデルガ（エリグルスタット）

エリグルスタット（商品名: エルクサット）は、ゴーシェ病タイプ1の治療に用いる経口薬です。本剤はグルコセレブロシダーゼ活性を阻害することで、脂質の蓄積を軽減し、症状改善に寄与します。エリグルスタットはセロミダーゼ阻害薬として分類され、細胞内の脂質蓄積を抑制します。特に、酸性β-グルコシダーゼ活性が低下した患者の腎機能障害や肝機能障害の場合に用いられます。治療の効果は個々の患者の代謝能力に応じて変動するため、適切に個別投与量を調整することが求められます。安全性プロファイルに留意しながら、心電図のモニタリングが一般的です。