FDAがTravere社の希少腎疾患薬の適応を拡大承認

要点

• FDAがTravere Therapeutics社のスパルセンタン（米国名Filspari）について、希少腎疾患への適応拡大を承認したと報告された
• 従来のIgA腎症（IgAN）に加え、より広範な患者集団をカバーする適応拡大であり、対象疾患の範囲が広がった可能性がある
• 日本では現時点でスパルセンタンは未承認であり、国内の代替治療選択肢との比較が臨床上の検討課題となる

IgA腎症と希少腎疾患における治療の現状

IgA腎症（IgA nephropathy）は、糸球体にIgAが沈着することで進行性の腎機能低下をきたす希少腎疾患である。国内外ともに有効な疾患修飾療法の選択肢が限られており、末期腎不全への進行を抑制する治療薬の開発が長年の課題とされてきた。

巣状分節性糸球体硬化症（focal segmental glomerulosclerosis; FSGS）を含む一部の希少腎疾患でも同様に、蛋白尿の抑制と腎機能保護を目的とした薬剤の選択肢は乏しい状況が続いている。こうした背景のもと、スパルセンタンへの注目が高まっていた。

スパルセンタンとは――二重受容体拮抗という作用機序

スパルセンタン（一般名sparsentan、米国名Filspari）は、エンドセリン受容体（ETA）とアンジオテンシンII受容体（AT1）の両方を同時に拮抗する、二重受容体拮抗薬である。単一の受容体のみを標的とする従来の降圧・腎保護薬とは異なる作用機序を持つ点が特徴とされる。

Travere Therapeutics社が開発を主導し、FDAは2023年2月にIgA腎症に対して加速承認（accelerated approval）を付与していた。その後、確認試験（PROTECT試験）の結果に基づき、通常承認へ移行した経緯がある。

FDAが適応拡大を承認――対象患者層が広がった

今回FDAが承認したのは、スパルセンタンの適応をより広範な希少腎疾患患者へ拡大するものと報告された。具体的な対象疾患や承認条件の詳細については、FDAの公式発表および添付文書（Prescribing Information）を参照されたい。

適応拡大により、これまでIgAN以外の希少腎疾患を抱えていた患者にも処方機会が生まれる可能性がある。ただし、有効性・安全性のエビデンスは疾患ごとに異なるため、個々の臨床試験データを確認したうえで判断することが求められる。

安全性プロファイルと主なモニタリング項目

スパルセンタンに関してこれまでに報告されている主な有害事象および注意点は以下のとおりである。

• 胎児毒性（催奇形性）：エンドセリン受容体拮抗薬クラスに共通するリスクであり、妊娠可能な女性への投与には厳格なリスク管理が必要とされる
• 肝機能障害：定期的な肝機能モニタリングが推奨される
• 体液貯留・浮腫：腎疾患患者では特に注意が必要とされる
• 低血圧：AT1拮抗作用による血圧低下に留意する
• 高カリウム血症：腎機能低下患者では電解質管理が重要となる

FDAはREMS（リスク評価・軽減戦略）プログラムのもとで管理を求めており、処方には登録が必要とされている。

日本ではまだ未承認――国内の代替選択肢

スパルセンタンは現時点で日本未承認であり、PMDAによる承認は得られていない。国内でIgA腎症に対して承認されている治療としては、ステロイド療法、扁桃摘出術、RAS阻害薬（ACE阻害薬・ARB）などが標準的な位置づけにある。

2023年以降、ブデソニド腸溶性製剤（ネフィガード）がIgA腎症に対して国内承認を取得しており、新たな選択肢として加わっている。スパルセンタンの国内開発動向については、今後のPMDAへの申請状況を注視する必要がある。

今後の展望

今回の適応拡大は、希少腎疾患領域における治療選択肢の拡充という観点で注目される動きである。FDAの承認拡大が欧州や日本における規制当局の審査に影響を与えるかどうかは、現時点では不明である。

国内の腎臓専門医にとっては、今後の国際ガイドラインの改訂や国内申請の動向を継続的に確認することが望ましい。詳細については医師・薬剤師にご相談ください。

【注意事項】 スパルセンタン（Filspari）は日本未承認薬です。本記事は医療従事者向けの情報提供を目的としており、特定の薬剤の使用を推奨するものではありません。個人輸入の手続きや可否については本記事では扱いません。

免責事項

本記事は 海外医療情報の翻訳・要約による情報提供を目的 としており、 日本国内における医薬品の承認・効能効果を保証するものではありません。 医師の診断・処方に代わるものでもありません。

個別の症状に対する判断は必ず医療従事者にご相談ください。 個人輸入を検討される場合は、自己責任の原則および厚生労働省 個人輸入ガイドラインをご確認ください。

出典: FDA (GNews) —https://news.google.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?oc=5

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