セレザイム（イミグルセラーゼ）

イミグルセラーゼは、ヒト由来酵素であるβ-グルコセレブロシダーゼの遺伝子組換え型であり、ガウチャー病の治療に用いられます。主な作用機序は、欠損または不足しているβ-グルコセレブロシダーゼ酵素を補完し、細胞内に蓄積したグルコセレブロシダーゼを加水分解することにより、病態の改善に関与します。クレプトセラミド蓄積に起因する肝臓肥大、脾臓肥大、血小板減少症、および貧血症状の緩和に効果があります。セレザイムは、注射剤として静脈内投与され、多発性酵素欠損症に分類されます。投与量や治療計画は個々の患者の病状に応じて調整されるべきです。