アルデュザイム（ラロニダーゼ）

ラロニダーゼは、ムコ多糖症I型（ハーラー症候群）の治療に用いられる酵素補充療法の一剤であり、遺伝子組換えヒトα-L-イズロニダーゼを有効成分としています。この酵素は、欠損または不足している場合に蓄積するグリコサミノグリカン（GAGs）を分解する役割を果たします。深刻なGAGsの蓄積により発現する進行性の多系統障害を軽減するため、週1回の静脈投与が一般的です。ラロニダーゼの使用は、心臓、呼吸器、骨関節などの機能改善に寄与することが報告されています。治療開始に際しては、アナフィラキシーなど重篤なアレルギー反応のモニタリングが必要です。投与は厳格な医療監督の下で実施されるべきです。