ガラフォルド（ミガラスタット）

ミガラスタット（商品名: ガラフォルド）は、ファブリー病の治療に使用される薬剤です。ミガラスタットは、シャペロンとして作用し、特定の変異を持つα-ガラクトシダーゼA酵素を安定化させ、酵素の機能の改善に関与します。これにより、グロボトリアオシルセラミドの蓄積を減少させることができます。ファブリー病は、リソソーム病であり、特に心臓や腎臓への影響が顕著です。ミガラスタットは、特定の遺伝子変異を持つ患者において、臨床的な症状の進行を遅らせることが示されています。本剤は、化学的効果を持たず、酵素補充療法とは異なる作用機序を持つため、異なる治療オプションとして位置づけられます。