ザベスカ（ミグルスタット）

ミグルスタットは、指定難病であるゴーシェ病およびニーマン・ピック病C型の治療に使用される経口用基質減少療法薬である。主な作用機序としては、グルコシルセラミド合成酵素を阻害し、糖脂質の蓄積を抑制することにより病状の進行を遅らせる。ゴーシェ病では、肝臓、脾臓の肥大や、骨病変を呈する症例に対する適応があり、神経病変を伴う場合にも使用されることがある。ニーマン・ピック病C型については、神経症状を軽減する効果が報告されている。従来の治療法が不十分な場合の選択肢として、その有用性が示されている。ミグルスタットは糖脂質の蓄積を制御する基質減少療法の一環として、その作用が期待される薬剤である。