ビオプテン（サプロプテリン）

サプロプテリン（DITERIN）は、フェニルケトン尿症（PKU）治療の補助薬であり、主に肝臓でのフェニルアラニンヒドロキシラーゼ活性を促進することにより、フェニルアラニンの血中濃度を低下させます。この作用機序により、フェニルアラニン代謝が正常に行われない患者における高フェニルアラニン血症の改善に関与します。サプロプテリンはテトラヒドロビオプテリン（BH4）の安定化及びそのサプリメント作用を持ち、フェニルアラニンの代謝を促進する役割を果たします。適応症としては、BH4応答性フェニルケトン尿症患者のフェニルアラニン血中濃度の管理が挙げられます。本剤は、患者一人ひとりの反応性によって効果が変動するため、個々の患者に適した用量調整が求められます。